醫學新訊

陣發性夜間血紅素尿症的治療依據疾病的分類及嚴重度而有所差異[1,2]。
●對於沒有症狀或症狀極輕微的患者，醫師會採取保守的觀察性等待(watchful waiting)方式。
●對於有症狀的患者，除了依據症狀給予治療外(如：貧血、血栓)，患者通常還會需要補體抑制劑或甚至骨髓移植的治療。

PNH症狀治療：貧血的治療[2]
造成PNH患者貧血的原因有很多，因此貧血的治療也因病源而有不同。
●如果是骨髓造血功能衰竭所引起，通常免疫抑制治療會有效果。
●如果是血管內溶血所引起，選擇末端補體抑制劑治療PNH，可顯著降低或減少患者溶血現象。但如果沒有末端補體抑制劑可用，可嘗試類固醇，或是雄性素治療，也可能可以減少溶血現象。
●血管內溶血也可能造成缺鐵而導致貧血，此時就需要使用口服鐵劑治療。
●由於PNH患者的紅血球容易受到破壞，所以建議每日補充葉酸1-2毫克。
●嚴重貧血時通常會需要紅血球的輸血治療。

PNH症狀治療：血栓的治療[2]
●血栓是PNH患者最嚴重，且最常發生的併發症，若發生急性血栓時，應考慮使用血栓溶解劑治療，隨後可能需長期使用抗凝血劑。
●末端補體抑制劑eculizumab能有效預防血栓再次發生[3]。
●懷孕、手術或使用口服避孕藥都會增加血栓的風險，應盡量避免。

骨髓移植[2]
骨髓移植是唯一一個能治癒PNH的方法，但移植過程有相當高的併發症率和死亡率。因此，骨髓移植並非初始治療的選項。若是患者的症狀嚴重，其他的治療無效且有適合的骨髓捐贈者，才考慮進一步接受骨髓移植治療。

參考文獻：
1. Fred F. Ferri M.D. Ferri's Clinical Advisor 2017, 936.e4-936.e5
2. Robert A. Brodsky. Hematology: Basic Principles and Practice, Chapter 29, 373-382.
3. Hillmen P, Muus P, Dührsen U, et al. Effect of the complement inhibitor eculizumab on thromboembolism in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2007;110:4123-4128.