醫學新訊

《Cell》日前刊登美國基因表達實驗室(Gene Expression Laboratory)的最新發表，研究團隊表示，以往如糖尿病、肌肉萎縮症(muscular dystrophy)等難以治癒的疾病，利用新型式基因工程設計以增進特定基因活性的技術，未來將有可能出現治癒的機會。這項技術是一種名為常間回文重複序列叢集((clustered regularly interspaced short palindromic repeats，簡稱CRISPR)的厲害基因編輯工具的改良版本，原始的CRISPR技術於準確的位置剪輯DNA，以方便科學家剪除錯誤的基因片段，或是重新編寫基因錯誤的部分。而在本篇研究中，作者所發表的新型CRISPR基因剪輯技術，能夠調整選取基因的量，這樣的方式能夠克服過往可能出現的錯誤基因受到編輯的情形，也就是俗稱的脫靶效應 (off-target effects)。